Terapia genica

Terapia genica: Onasemnogene abeparvovec per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale

Sono stati presentati nuovi dati che hanno evidenziato i benefici trasformativi e duraturi di Onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma ), una... ... leggi

Roctavian, la prima terapia genica per adulti con emofilia A grave, approvata dalla Commissione Europea

La Commissione Europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata ( CMA ) alla terapia genica Roctavian... ... leggi

Skysona, la prima terapia genica una rara malattia neurodegenerativa, adrenoleucodistrofia cerebrale. Approvazione FDA

La Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso l'approvazione accelerata a Elivaldogene autotemcel ( Eli-cel ), commercializzato come... ... leggi

Adstiladrin, la prima terapia genica per il trattamento del tumore alla vescica non-muscolo-invasivo ad alto rischio, non-responder a BCG. Approvato dalla FDA

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Adstiladrin ( Nadofaragene firadenovec-vncg; Nadofaragene firadenovec ), una terapia... ... leggi

Beta talassemia, la terapia genica Zynteglo ritirata dall’Unione Europea per motivi economici

La Società biofarmaceutica bluebird bio ha annunciato di aver preso la decisione di cessare definitivamente la commercializzazione in Europa di... ... leggi

Apalutamide associato a terapia di deprivazione androgenica riduce del 35% il rischio di mortalità nei pazienti con tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni

L'analisi finale dello studio di fase 3 TITAN ha dimostrato il vantaggio di sopravvivenza globale ( OS ) di Apalutamide... ... leggi

La FDA ha approvato la prima terapia genica basata su cellule per i pazienti adulti con mieloma multiplo: Abecma

L'Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ), una terapia... ... leggi

Sicurezza ed efficacia della terapia genica nei pazienti adulti e pediatrici affetti da beta-talassemia

La terapia genica, in particolare se applicata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta-talassemia,... ... leggi

Terapia genica per l'atrofia muscolare spinale nei pazienti pediatrici: Zolgensma approvato negli Stati Uniti

Negli USA è stata approvata la prima terapia genica per i bambini di età pari o inferiore ai 2 anni... ... leggi

Apalutamide associata alla terapia di deprivazione androgenica migliora la sopravvivenza nei pazienti con tumore alla prostata sensibile alla castrazione, metastatico

Lo studio TITAN ha mostrato che i pazienti con carcinoma prostatico sensibile alla castrazione, metastatico, che hanno ricevuto Apalutamide (... ... leggi

Malattie rare - Efficacia della terapia genica nella forma grave di emofilia

L'emofilia è una malattia genetica rara che colpisce 5.000 persone in Italia, e consiste in un difetto nel sangue che... ... leggi

Deficit di AADC: i risultati di 5 anni di follow-up della terapia genica PTC-AADC hanno evidenziato costanti miglioramenti nelle principali tappe di sviluppo motorio, cognitivo e linguistico

I dati sulla terapia genica PTC-AADC nei pazienti affetti da deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici ( deficit di AADC... ... leggi

Anemia falciforme: la terapia genica LentiGlobin produce emoglobina anti-falcemica pari al 40% o più di emoglobina totale dopo 6 mesi di trattamento

In occasione del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology ( ASH ) a Orlando ( Florida, USA ),... ... leggi

Carcinoma a cellule renali avanzato: approvato dall'AIFA Cabozantinib negli adulti precedentemente trattati con terapia antiangiogenica

Il tumore del rene è una malattia che interessa sempre più i giovani: il 25% dei pazienti ha meno di... ... leggi

Medicina personalizzata: terapia genica con cellule modificate CAR-T in un bambino affetto da leucemia linfoblastica acuta

I medici e i ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma hanno manipolato i linfociti di un bambino di 4... ... leggi

Congresso ASCO - Tumore alla prostata metastatico ad alto rischio: Abiraterone associato a terapia di deprivazione androgenica come trattamento di prima linea

Nei pazienti con una forma aggressiva di tumore alla prostata, ovvero ad alto rischio metastatico già al momento della... ... leggi

Stati Uniti: approvato Kymriah, la prima terapia genica contro la leucemia linfoblastica acuta nei pazienti pediatrici e nei giovani adulti

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Kymriah ( Tisagenlecleucel ), una terapia... ... leggi

Sostituzione del gene GBA1: terapia genica contro i depositi tossici della malattia di Parkinson

Diverse malattie neurodegenerative, come la malattia di Parkinson o la demenza a corpi di Lewy, colpiscono in modo diffuso le... ... leggi

Terapia genica sperimentale contro i depositi tossici della malattia di Parkinson

Malattie neurodegenerative, tra cui il Parkinson o la demenza a corpi di Lewy, colpiscono in modo diffuso le cellule cerebrali.... ... leggi

Malattie rare: uniQure intenzionata a non rinnovare l’autorizzazione per Glybera, la terapia genica per il deficit della lipoproteina lipasi

Glybera, la prima terapia di una malattia rara caratterizzata dalla carenza di un enzima che permette di digerire i grassi,... ... leggi

MediLine.it

Top News di Medicina